용어사전

RNA 치료제

 

단백질 생성에 관여하는 리보핵산(RNA)을 조절하는 치료제.
암 등 대부분의 질병은 특정 단백질이 과다하거나 부족할 때 발생한다. 이 단백질을 생성하는 유전자의 발현을 억제하는 방식으로 치료제를 만들 수 있다.

RNA 치료제는 1세대인 저분자화합물 치료제, 2세대인 항체 치료제의 한계를 뛰어넘을 3세대 치료제로 불린다. 암 등 대부분의 질병은 특정 단백질이 과하게 발현되거나 부족해지면서 발병한다. 기존 치료제는 항체 등을 이용해 특정 단백질을 직접 표적하는 방식으로 질병을 치료한다. 이 과정에서 엉뚱한 단백질까지 공격해 부작용을 일으킨다.

RNA 치료제는 단백질 합성에 관여하는 RNA를 직접 표적한다. 질병을 일으키는 유전자와 결합해 특정 단백질의 생산을 조절하는 방식이다. 이 때문에 이론상 질병을 일으키는 단백질 형성에 관여하는 유전자만 알면 대부분의 질병을 고칠 RNA 치료제를 개발할 수 있다.

RNA 치료제 시장 전망은 밝다. 시장조사기관인 글로벌데이터에 따르면 RNA 치료제 시장 규모는 2020년 5조1000억원에서 2024년 14조5000억원으로 184% 성장할 전망이다. 정 대표는 “업계에선 RNA 치료제 시장이 50조~100조원 규모까지 성장할 것으로 보고 있다”고 말했다.