용어사전

첨단재생의료치료제

[Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT]

혁신적인 재생의약치료제를 개발하고, 의학적 미충족 수요(unmet medical needs)를 충족할 수 있는 치료제의 승인 과정을 가속화하기 위해 도입한 제도.

2016년 미국에서 '21세기 치유법(21st Century Cures Act)'를 개정하면서 미국 FDA에서 도입해 운용하고 있다.

해당 제도는 질병 또는 환자 상태에 대한 의학적 미충족 수요 해결 가능성이 있는 경우 지정되며, 임상 결과에 대한 면밀한 심사가 진행된다. RMAT 지정을 받게 되면 FDA로부터 신속허가 개발 프로그램의 혜택을 받을 수 있어, 혁신적인 첨단재생의약 치료제의 신속한 허가를 목적으로 하는 일종의 패스트트랙 제도로 볼 수 있다.

국내 기업으로는 네이처셀이 개발한 중증 퇴행성관절염 줄기세포치료제 '조인트스템'이 2024년 10월 RMAT로 지정받았으며, 미국 기업으로는 카리부바이오사이언스의 키메릭 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 'CB-010'이 RMAT로 지정받았다.