유전자치료제
[gene medicine]잘못된 유전자를 정상 유전자로 바꾸거나 치료 효과가 있는 유전자를 환부에 투입해 증상을 고치는 차세대 바이오의약품.
2014년 11월 네덜란드 바이오기업 유니큐어가 개발한 혈액장애 유전자 치료제 글리베라가 독일에서 세계 최초로 허가를 받았다. 이 치료제를 사용하는 데 드는 비용은 110만유로(약 13억원)다. 그만큼 부가가치가 높아 미국 영국 프랑스 등 선진국뿐 아니라 중국까지 치료제 개발에 나서고 있다.
우리나라에서는 코오롱생명과학이 2017년 7월 10일국내최초의 유전자치료제이자 세계 최초의 유전자 골관절염 치료제인 인보사케이주(인보사)에 대한 판매허가를 얻고 2017년 9월께 출시됐다.
그러나 인보사는 세포조직을 빨리 증식하도록 돕는 형질전환세포(TC)에 관절세포가 아닌 신장세포를 사용한 사실이 2019년 3월 미국에서 밝혀지면서 식품의약안전처(식약처는)는 2019년 3월 31일 국내 판매를 금지한데 이어 2019년 4월 28일 인보사의 국내품목허가를 취소했다.
미국 식품의약국(FDA)도 2019년 5월 미국에서 진행 중이던 임상 3상을 중단하도록 조치했다. 임상 재개를 위해 코오롱티슈진은 2019년 8월과 2020년 3월 두 차례에 걸쳐 FDA가 요구한 자료를 제출했다. 이후 2020년 4월 12일 FDA는 코오롱생명과학의 자회사 코오롱티슈진에 공문을 보내 ‘임상보류(Clinical Hold)’를 해제하고 환자 투약을 재개할 것을 허가했다. 즉 임상 3상 재개를 승인한 것이다.
미국 임상 3상 시험을 계속할 수 있게 되면서 인보사는 기사회생 할 기회를 갖게됐다.