유전자편집
[genome editing]유전체 안의 특정한 DNA를 인식해 자르고 교정하는 기술. 특정 염기서열을 인지해 해당 부위의 DNA를 절단하는 유전자가위가 대표적이다. 유전병 및 난치질환 치료, 동·식물 품종 개량 등에 활용된다.
유전자를 자르는 물질에 따라 1세대 징크핑거뉴클레이즈, 2세대 탈렌, 3세대 크리스퍼 등으로 구분된다.
유전자 편집 기술은 몸밖에서 편집한 세포를 몸속으로 넣어주는 방식과 몸속에 직접 편집 물질을 넣어주는 방식으로 나뉜다. 지난해 미국 바이오회사 크리스퍼테라퓨틱스와 버텍스는 FDA로부터 몸밖에서 크리스퍼로 편집한 세포를 넣어주는 치료제 임상허가를 받았다. 혈액 질환자들의 조혈모 세포를 꺼내 유전자를 편집한 뒤 넣어주는 방식이다.
체내 편집은 이보다 난도가 높다. 몸속으로 들어간 유전자가위가 다른 부위를 자를 가능성이 있기 때문이다. 면역계가 이물질로 인식하는 유전자가위를 질환이 생긴 부위까지 운반하는 것도 문제다. 이번 임상연구를 통해 이런 체내 유전자 편집 기술에 대한 우려가 어느 정도 해소될 것으로 업계에서는 기대했다.
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